A Vertex Pharmaceuticals Incorporated, uma empresa de biotecnologia, se dedica ao desenvolvimento e comercialização de terapias para o tratamento da fibrose cística. A empresa comercializa SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI e KALYDECO para tratar pacientes com fibrose cística que apresentam mutações específicas em seu gene regulador de condutância transmembrana de fibrose cística; e TRIKAFTA para o tratamento de pacientes com FC de 6 anos de idade ou mais que tenham pelo menos uma mutação F508del. Seu pipeline inclui o VX-864 para o tratamento da deficiência de AAT, que está na Fase 2 do ensaio clínico; VX-147 para o tratamento de glomeruloesclerose segmentar focal mediada por APOL1, ou GESF, e outras doenças renais graves que está em ensaio clínico de Fase 2; VX-880, tratamento para diabetes tipo 1 que está em ensaio clínico de fase 1/2; VX-548, um inibidor de NaV1.8 para tratamentos de dor aguda, neuropática e musculoesquelética que está na Fase 2 do ensaio clínico; e CTX001 para o tratamento de SCD grave e TDT que está na Fase 3 do ensaio clínico. A empresa vende seus produtos principalmente para farmácias especializadas e distribuidores especializados nos Estados Unidos, bem como distribuidores especializados e cadeias de varejo, e hospitais e clínicas internacionalmente. Tem colaborações com a Affinia Therapeutics, Inc.; Arbor Biotechnologies, Inc.; CRISPR Therapeutics AG.; Kymera Therapeutics, Inc.; Mammoth Biosciences, Inc.; Moderna, Inc.; Obsidian Therapeutics, Inc.; e Skyhawk Therapeutics, Inc.; bem como Ribometrix, Inc.; Genômica plc; Merck KGaA; Darmstadt, Alemanha, e X-Chem, Inc. A Vertex Pharmaceuticals Incorporated foi fundada em 1989 e está sediada em Boston, Massachusetts.
